聚焦两会 | 全国政协委员丁洁:将罕见病用药纳入国家谈判机制

在中共中央国务院一系列精神的指导下,从2015年起,每年对国家基本医保药品目录进行调整,尤其是近几年通过药品谈判的方式,将一大批使用价值高、临床急需的创新药品,纳入医保目录,尽可能地使得百姓用上新药、好药,罕见病药品也逐步纳入药品目录。尤其值得关注的是2021年有两款高值罕见病药品通过谈判达到极大幅度降价,进入了基本医保范畴。这是罕见病用药保障机制的创新之举,为高值药品的医保准入打开了一条路径。

尽管药品谈判是高值药品(不仅仅罕见病高值药)进入基本医保的准入路径之一,已经达成共识并取得显著成果。然而不得不看到,罕见病的病种繁多,其复杂性导致了罕见病药品的相差悬殊,更导致了极少数患者的稀有病种药品的极特殊性和高值价格,是不是今后所有高值药品都可以通过大幅度降价这一种方式进入医保,值得深思。

建议:

1、不断丰富药品谈判的方法,其中包括如何评价极其特殊的小病种高值药品的经济价值和使用价值,如何进一步研究量价挂钩,如何根据稀有病种的患者数量进一步分析国家和企业的风险共担机制等等。

2、推进罕见病高值药进入国家药品谈判形成可持续性工作机制,激发国内企业研发创新药品的积极性,延续国外创新药品的合理引进。

3、国家药品谈判是一项严肃、艰难、专业性强、存在诸多不确定性的“国家行为”,建议媒体宣传不要过多涉及并非全过程的“细节”,以避免误读、误解国家药品谈判机制。

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